«Родители в слезах: боятся, что дети умрут». Что происходит с лекарствами для тяжелобольных детей

В декабре прошлого года более 60 российских детей с муковисцидозом — тяжелым неизлечимым заболеванием — начали получать дорогой инновационный препарат «Трикафта», который серьёзно облегчил им жизнь. В апреле поставки прекратились. Разбираемся, что случилось и что будет дальше.

Что происходит

В конце апреля — начале мая в региональных чатах, где общаются родители детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями, забили тревогу. Ещё в начале апреля федеральный фонд «Круг добра» должен был закупить препарат «Трикафта» для детей, больных муковисцидозом — неизлечимым наследственным заболеванием, при котором в лёгких и органах желудочно-кишечного тракта скапливается слизь и человеку становится сложно дышать и переваривать пищу. Но «Трикафту» не закупили.

Не зарегистрированный в России препарат производит американский бренд Vertex, а на территории РФ распространяет компания «Санофи». В феврале стоимость одной упаковки, которой пациенту хватает на месяц, составляла около 1,7 млн рублей, однако, как сообщили в фонде «Круг добра», в марте цену пришлось повысить, а затем начались проблемы с логистикой — очередная поставка ожидается только в начале июня.

С декабря прошлого года в России «Трикафту» начали получать более 60 детей, и делать сейчас перерыв в терапии опасно. Руководитель благотворительной программы помощи людям с муковисцидозом «Кислород» Майя Сонина подчёркивает: «После начала применения „Трикафты“ любая пауза опасна для пациента. Она может спровоцировать огромный откат в лечении».

Что такое муковисцидоз

По данным «Российской газеты», в стране около 4 тысяч людей, больных муковисцидозом, три четверти из них — дети. Средняя продолжительность жизни пациентов с этим заболеванием в последнее время увеличивается с 20 до 25–30 лет, но без надлежащего лечения только 12% доживают до 15 лет. Так, в ноябре 2021 года ГТРК «Нижний Новгород» сообщал, что, не дождавшись «Трикафты», умерла 10-летняя Ева Воронкова.

Мама ребёнка с муковисцидозом Марина Рыбалкина (её сын ещё не начинал принимать «Трикафту» и ждет своей очереди) рассказывает о панике, которая началась в региональных чатах весной: «Одни в слезах, что дети умрут, другие экстренно собирают деньги на покупку лекарства с рук».

Пациенту с муковисцидозом могут назначить таргетную терапию — патогенетическое лечение, которое влияет на причину заболевания. В России зарегистрирован всего один таргетный препарат — «Оркамби». В 2021 году стоимость месячного запаса лекарства составляла около 1,9 млн рублей, но завозить его в Россию проще. Однако, по словам Майи Сониной, 80% подопечных программы «Кислород» подходит именно «Трикафта».

Как закупают «Трикафту»

После заключения федерального консилиума региональный минздрав должен обеспечить пациента с муковисцидозом назначенным препаратом. Правда, в некоторых случаях препаратов от государства не удавалось добиться даже через суды — тогда пациентам и их семьям приходилось организовывать сборы на лекарство самостоятельно или через фонды.

На фоне этого в феврале 2021 года, как писало «РИА Новости», в России появился первый федеральный фонд — «Круг добра», — который взял на себя лекарственное обеспечение детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями. Фонд финансируется за счёт повышенного налога на доходы физлиц, превышающие 5 млн рублей в год.

В мае 2021-го «Круг добра» включил муковисцидоз в перечень заболеваний, для лечения которых фонд закупает препараты. В том же месяце правительство опубликовало постановление, согласно которому «Круг добра» может приобретать и не зарегистрированные в России лекарства, в том числе «Трикафту».

Первая волна заявок на препарат позволила обеспечить «Трикафтой» более 60 российских детей — это были пациенты в возрасте от 12 до 18 лет. По данным «Таких дел», в конце 2021 года «Круг добра» расширил возрастные границы применения препарата, сейчас его могут закупать детям с 6 лет. Сегодня фонд продолжает принимать заявки от регионов на обеспечение «Трикафтой» и заключает новые контракты на его поставки в Россию.

Что будет дальше

«Круг добра» предусматривает перераспределение препаратов из запасов, оставшихся от предыдущих поставок, — это нужно согласовать с Минздравом России и затем искать оптимальную возможность доставки препаратов куда нужно. Однако с «Трикафтой» такая схема неэффективна: запасов просто нет.

Майя Сонина говорит, что негосударственные фонды тоже не могут помочь пациентам в этой ситуации: у НКО нет соответствующих бюджетов, а если организовать сбор, в нужные сроки «Трикафту» получится закупить лишь для одного-двух пациентов.

Председатель региональной общественной организации Московской области «Помощь больным муковисцидозом» Ольга Алекина рассказывает, что в Подмосковье некоторые врачи стали назначать пациентам альтернативные, уменьшенные дозы «Трикафты», чтобы растянуть время использования препарата. «С медицинской точки зрения это неправильно, но это пока единственное решение», — подчеркивает она. С ней согласна и Майя Сонина: «Действительно, иногда приём препарата растягивают, но в этом мало хорошего, так как эффект ослабевает».

Однако если в начале июня обещанной поставки не будет, запасы «Трикафты» закончатся даже при уменьшенных дозировках. Алекина считает, что к проблеме должно подключиться международное правозащитное сообщество и обеспечить коридор для поставки лекарств, который не попадает под санкции, чтобы дети с тяжёлыми заболеваниями могли жить.