Pfizer приостановила испытания препарата против миодистрофии Дюшенна после внезапной смерти ребенка
Фармкомпания Pfizer приостановила испытания препарата против редкого генетического заболевания — мышечной дистрофии Дюшенна после внезапной смерти ребенка, участвовавшего в исследовании. Об этом сообщает Daily Mail.
Производитель не распространяется о деталях и обстоятельствах гибели пациента. Однако известно, что мальчику, принимавшему экспериментальный препарат «Фордадистроген мовапарвовек» было от двух до четырех лет. После однократного введения вещества у ребенка случилась остановка сердца. При этом доподлинно неизвестно, произошло ли это из-за приема препарата или вследствие состояния здоровья пациента, вызванного его основным диагнозом.
В Pfizer заявили, что приостанавливают испытания «Фордадистрогена мовапарвовека», а взятую паузу используют для выяснения обстоятельств гибели ребенка. Также сообщается, что во время исследования среди пациентов были зафиксированы три инцидента, в ходе которых проявились побочные эффекты генной терапии, однако всем детям из группы стало лучше в течение последующих двух недель.
Pfizer также приостановила введение введение препарата в отдельном параллельном исследовании финального этапа, в котором участвовали мальчики до восьми лет.
Если бы испытания прошли успешно, «Фордадистроген мовапарвовек» мог стать одним из самых дорогих препаратов в мире. У препарат есть рыночный конкурент, который производит компания Sarepta Therapeutics Inc. В 2023 году он был утвержден Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США в прошлом году по ускоренной схеме и стал единственным зарегистрированным видом терапии для детей с миодистрофией Дюшенна. Одна доза лекарства стоит около 3 млн долларов.
Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственная патология мышечной системы, проявляющаяся в первые 3-5 лет жизни преимущественно у мальчиков. Заболевание впервые описал французский невролог Дюшенн в 1853 году, его распространенность составляет 1 случай на 4 тысячи новорожденных мальчиков.
Заболевание приводит к полной обездвиженности и гибели пациентов в среднем примерно к 15-25 годам. Первоначально поражаются мышцы тазового пояса и бедер, затем — плеч и спины, постепенно наступает обездвиженность. Миодистрофия сопровождается скелетными деформациями и поражением сердца. В связи со слабостью дыхательной мускулатуры на заключительном этапе заболевания требуется ИВЛ.
Ralf Liebhold / Shutterstock / Fotodom
Популярные комментарии
АндрейАбсолютно согласен! Надо ещё и математику убрать, а то учат детей думать и раскладывать по полочкам! И читать и грамотно общаться сейчас не в моде. Есть же нейросеть! И комментарии поможет написать! Отправлять в школу только на физкультуру, труды и ОБЗиР. А все остальные предметы платно и по желанию! Хотя и эти три предмета требуют особой подготовки, поэтому их надо тоже по желанию, а лучше вообще платно!
«Врачей жалко. А вас, тварей, нет». Честный монолог учительницы о том, что стоит за особым статусом педагогов
Виктория Ильина«Короткий ответ: никак» — пожалуй, самая спорная рекомендация статьи. Да, признание родителей не изменит прошлого, а разговор не гарантирует извинений. Но это не значит, что о пережитом нужно молчать. Между «устроить суд истории» и «закрыть тему» есть третья возможность: спокойно рассказать, что помнишь, что чувствовал и как это на тебя повлияло. Не ради мести или покаяния, а чтобы назвать пережитое своими словами и обозначить границы. Родители могут искренне не помнить — но статья лишь предполагает это, не зная обстоятельств конкретной семьи. Избирательность памяти сама по себе не доказывает ни забывчивости, ни правоты одной из сторон. Почему же защитная версия взрослых считается вероятной, а желание выросшего ребёнка высказаться объявляется попыткой «переписать детство»? Забыть старые обиды по приказу невозможно. Молчание не означает, что проблема решена. Исследования также показывают: пережитое в детстве насилие связано с повышенным риском повторения жестокого или пренебрежительного обращения со своими детьми. Поэтому очень важно не «оставить родителей в покое», а осмыслить свой опыт и не передать его дальше. Разумеется, разговор стоит подготовить и вести без оскорблений. А вот объявлять молчание универсальным способом исцеления — безответственно, важно не просто прекратить разговоры о прошлом, а именно разобраться, как не воспроизвести пережитую несправедливость уже в отношениях со своими детьми.
Родители били меня в детстве, а теперь говорят, что ничего не было. Почему они так делают?
Юрий НикольскийПолвека сохраняю вес. Утром встаю на весы. Если вес выше той отметки, что установил полвека тому назад, то в этот день пищи на четверть меньше предыдущего дня. Ем по 6 раз в день, йогурт за час до сна. Не редко толстеют в годы, когда перестают расти — здесь уменьшаются затраты, а привычка есть столько же сохраняется. Второй период после окончания учёбы — начинается спокойная жизнь. Третий период — организм стареет, то новые клетки образуются всё реже. Сейчас потребляю пищи в 3 раза меньше чем полвека тому назад. Для женщин ещё есть периоды, связанные с беременностью.
Дело не в гормонах: 10 ошибок, из-за которых вы не можете похудеть
