Трехлетний мальчик из США стал первым в мире пациентом, который получил экспериментальную генную терапию от синдрома Хантера
Трехлетний мальчик Оливер Чу из Калифорнии стал первым в мире пациентом, который получил экспериментальную генную терапию от синдрома Хантера. Об этом пишет BBC (сайт заблокирован в РФ).
Синдрома Хантера — это редкое наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующее разрушение мозга и внутренних органов. Обычно дети с таким диагнозом не доживают до 20 лет. Однако история Оливера показала, что есть надежда на то, что ход болезни можно изменить.
В декабре прошлого года врачи Королевской детской больницы Манчестера впервые попытались остановить синдром Хантера, используя генную терапию. Врачи извлекли стволовые клетки Оливера и отправили их в лабораторию, где ученые встроили в клетки рабочую копию гена IDS (без него в тканях Оливера накапливались сложные сахара, которые постепенно разрушали органы и мозг). Ген модифицировали, чтобы вырабатываемый фермент мог проникать в клетки головного мозга.
В феврале 2025 года Оливеру Чу вернули модифицированные клетки. Процедура прошла как обычная инфузия. Через несколько недель анализы выявили, что организм начал вырабатывать фермент самостоятельно. Спустя год после начала терапии врачи назвали результаты терапии беспрецедентными. Теперь Оливер развивается так же, как его здоровые ровесники. По словам профессора Саймона Джонса, по Оливеру «не скажешь, что у него синдром Хантера».
Долгосрочный эффект, считают ученые, еще предстоит оценить. Однако случай Оливера уже считается прорывом, способным изменить подход к лечению одного из самых тяжелых наследственных заболеваний у детей.
кадр: bbc.com (сайт заблокирован в РФ).
Популярные комментарии
Евгения СамотохинаТо что отрицательные оценки нужны — я согласна, но здесь должен быть ряд факторов: 1) как по мне текущая система оценки (пятибалльная, а по факту четырехбальная) — не то чтобы объективная. Особенно чувствуется на объемных заданиях в старших классах, когда в тексте на 2 страницы допустил 2-3 ошибки и пооучаешь тройку. Как по мне система должна иметь разбивку хотя бы в 10 баллов. 2) Часто каждый учитель сам определяет как оценивать ученика. Если с точными науками и каким-нибудь диктантом ещё более-менее понятно, то с более творческими заданиями, пересказами вообще непонятно — у одного учителя ты получаешь 5 у другого за пересказ того же качества — 3.
«Двойка должна жить». Учитель — о том, почему плохие оценки нужны детям
АнастасияДа уж… Уважительное общение не включено в общеобразовательные стандарты и экзаменационные вопросы. Можно иметь аттестат и даже не один диплом, но при этом оставаться полнейшим хамом. Системный кризис.
«Короче, училка, варежку свою закрой». Топ-20 цитат из переписок родителей с учителями, от которых волосы встают дыбом
Виктория ИльинаА может, пора честно посмотреть на проблему не только глазами учителя? Учитель жалуется: слишком много часов, слишком много отчётности, слишком много требований сверху. И с этим трудно спорить. Но есть один неудобный вопрос: а не является ли сама школа частью проблемы, которую она годами создаёт? Попробуйте хотя бы на минуту посмотреть на ситуацию глазами ученика. Этот ребёнок, которого сегодня заставляют заучивать километры информации «для галочки», завтра станет взрослым человеком. Возможно, чиновником, руководителем, тем самым человеком, который будет писать новые стандарты, программы и инструкции для школ. Не удивительно ли, что система воспроизводит сама себя? Главная ошибка многих педагогов — не в любви к знаниям. Знания нужны. Ошибка в другом: в убеждении, что ребёнку обязательно нужно загрузить весь огромный школьный багаж, не задумываясь, что из этого действительно пригодится именно ему. И когда обществу годами пытаются доказать ценность каждого килограмма ненужной информации, неудивительно, что эта работа перестаёт восприниматься как источник реальной пользы. Может быть, выход проще? Не превращать каждый предмет в борьбу за выживание. Не ломать детей и не выгорать самим. Если ребёнку ваш предмет объективно мешает сосредоточиться на тех знаниях, которые нужны ему для будущего, — поставьте законную тройку и дайте ему возможность развиваться дальше. Иногда настоящая педагогика — это не заставить выучить всё. А понять, что именно действительно стоит учить.
«Мы согласились со своим бесправием». Учительница – о том, почему ее коллеги терпят унижения







