Трехлетний мальчик из США стал первым в мире пациентом, который получил экспериментальную генную терапию от синдрома Хантера
Трехлетний мальчик Оливер Чу из Калифорнии стал первым в мире пациентом, который получил экспериментальную генную терапию от синдрома Хантера. Об этом пишет BBC (сайт заблокирован в РФ).
Синдрома Хантера — это редкое наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующее разрушение мозга и внутренних органов. Обычно дети с таким диагнозом не доживают до 20 лет. Однако история Оливера показала, что есть надежда на то, что ход болезни можно изменить.
В декабре прошлого года врачи Королевской детской больницы Манчестера впервые попытались остановить синдром Хантера, используя генную терапию. Врачи извлекли стволовые клетки Оливера и отправили их в лабораторию, где ученые встроили в клетки рабочую копию гена IDS (без него в тканях Оливера накапливались сложные сахара, которые постепенно разрушали органы и мозг). Ген модифицировали, чтобы вырабатываемый фермент мог проникать в клетки головного мозга.
В феврале 2025 года Оливеру Чу вернули модифицированные клетки. Процедура прошла как обычная инфузия. Через несколько недель анализы выявили, что организм начал вырабатывать фермент самостоятельно. Спустя год после начала терапии врачи назвали результаты терапии беспрецедентными. Теперь Оливер развивается так же, как его здоровые ровесники. По словам профессора Саймона Джонса, по Оливеру «не скажешь, что у него синдром Хантера».
Долгосрочный эффект, считают ученые, еще предстоит оценить. Однако случай Оливера уже считается прорывом, способным изменить подход к лечению одного из самых тяжелых наследственных заболеваний у детей.
кадр: bbc.com (сайт заблокирован в РФ).
Популярные комментарии
Вероника РассказоваЯ очень сочувствую пострадавшим девочкам! Думаю, возможно были и мальчики. Но! Некоторых эпизодов, возможно, можно было избежать. В частности, если бы девушка Ульяна не поехала на дачу! Хотя, она возможно и не знала, что будет там наедине с ним. Танцоры-тренеры, конечно, уроды конченных! И тень падает на всё сообщество.
Сразу нескольких известных танцоров обвиняют в растлении девочек-подростков: что известно о ситуации- Анастасия
Очень хорошо понимаю автора. Тоже отпустила сына во взрослую жизнь. Получил образование. Но есть бытовые особенности, особенности самочувствия и здоровья, сопутствующие основному диагнозу трудности, от которых «не отмахнешься». И это все объективно влияет на качество жизни, самостоятельность, принятие решений. И я как мама также оглядываюсь вокруг себя и понимаю, что в прошлом все что могла сделала, и соломку где могла стелила, но будущее открыто. Задумалась, сейчас мне хорошо, когда сын проявляет радость, состояние счастья, говорит о своей любви.
«Наверное, я планирую жить вечно»: мама 26-летней девушки с ОВЗ — о будущем, которое пугает - Ольга
С Чеховым согласна. Еще Бунин и Куприн для изучения отлично подойдут. Пушкин — вполне неплохо. Гоголь — но не то, что изучают. Салтыков-Щедрин тяжеловат, но необходим и очень современен, к сожалению. Достоевского, Толстого и Тургенева оставила бы для изучения во взрослом возрасте, после школы. Кто захочет — прочитает. В школьной же программе оставила бы для изучения Булгакова, Зощенко и обязательно кого-то из современной литературы. Это все можно изучать, начиная с 7 класса. А до этого надо просто прививать детям любовь к чтению. Не вызвать стойкую неприязнь, когда они в 5 классе читают Му-му или Слово о полку Игореве, а в 6-м — Дубровского. Есть прекрасная литература для детей. Которая также учит хорошему и доброму. Но это именно литература для детей. А наши классики, уж простите, но писали ДЛЯ ВЗРОСЛЫХ читателей. У Толстого были рассказики именно для детей. У Чехова тоже есть подходящая литература, у Куприна. Их — пожалуйста. Но не Бежин луг и не Му-му
«Дети читают классику как записки о жизни инопланетян»: писатель Дмитрий Данилов — о любимых книгах и школьной программе
