Двое детей с СМА из России и Казахстана умерли после курса лечения «Золгенсмой»

Двое детей из России и Казахстана скончались от острой печеночной недостаточности после того, как прошли лечение препаратом «Золгенсма», предназначенным пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом со ссылкой на фармкомпанию Novartis, производяющую «Золгенсму», сообщает Reuters.

По информации медиков, смерть пациентов в обоих случаях наступила после 5–6 недель введения препарата методом инфузии и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы. «Произошедшее является важным фактом о безопасности препарата, однако не может быть трактовано как потенциальный сигнал об опасности. Мы твердо верим, что польза от применения „Золгенсмы“ значительно превышает возможные риски», — заявили в Novartis.

В декабре 2021 года препарат швейцарской компании Novartis был зарегистрирован российским Минздравом, а в июле 2022 года лекарство поступило в оборот. Тогда же стало известно, что три упаковки «Золгенсмы» уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.

«Золгенсма» — одно из трех существующих в мире лекарств, которые применяют при СМА. Для лечения ребенка достаточно одного укола. Стоимость одной дозы препарата составляет более 2 млн долларов.