Новый препарат сократил число приступов при генетической эпилепсии у детей
Ученые сообщили о многообещающих результатах испытаний нового препарата, который может существенно изменить жизнь детей с трудно поддающейся лечению формой эпилепсии. Речь идет о лекарстве Zorevunersen, показавшем обнадеживающие результаты на ранней стадии клинических исследований, сообщает The Guardian.
Заболевание, на которое направлено лечение, синдром Драве. Это редкое генетическое расстройство, вызывающее тяжелую эпилепсию, которая часто не поддается стандартной терапии. Болезнь обычно сопровождается задержкой речи и общего развития.
Предварительные клинические испытания нового препарата проводились под руководством исследователей Университетского колледжа Лондона и врачи детской больницы Грейт-Ормонд-стрит. В исследовании приняли участие 81 ребенок в возрасте от двух до 18 лет, страдающий синдромом Драве.
До начала исследования участники испытывали в среднем около 17 эпилептических приступов в месяц. После приема одной дозы Zorevunersen в 70 мг количество приступов снизилось примерно на 50%. После трех доз препарата их число уменьшилось уже примерно на 80%.
Кроме того, результаты показали, что препарат оказался безопасным и хорошо переносился участниками исследования. Ученые также отметили улучшение качества жизни детей: наблюдался прогресс в моторных навыках, коммуникации и способности справляться с повседневными задачами.
Следующим этапом станет третья фаза клинических испытаний, в ходе которой ученые будут наблюдать за действием препарата на протяжении более длительного времени. Это необходимо для выявления возможных долгосрочных рисков, редких побочных эффектов и определения того, какие пациенты могут получить наибольшую пользу от лечения.
Если третья фаза клинических испытаний окажется успешной, новый препарат может существенно изменить жизнь пациентов. По словам Кросс, такое лечение «может помочь детям с синдромом Драве вести гораздо более здоровую и счастливую жизнь».
Alona Siniehina / Shutterstock / Fotodom
