Генная терапия помогла ребенку с редким заболеванием нервной системы — мальчик впервые смог самостоятельно встать на ноги

Американские и канадские молекулярные биологи разработали и впервые успешно применили генную терапию от редкого заболевания нервной системы. Об этом сообщает MedicalXpress.

4-летний Майкл Пироволакис страдал от одной из вариаций спастической спинальной параплегии — при этом заболевании постепенно развивается паралич всех конечностей. Болезнь сопровождается задержкой развития, нарушением речи, судорогами и приводит к летальному исходу. В мире выявлено только 80 детей с таким заболеванием, вызывают его мутации в гене.

Генная терапия, с помощью которой лечили Майкла Пироволакиса, заключается в доставке корректной версии гена в клетки пациента с помощью специального вируса.

«На протяжении первых 12 месяцев после введения генной терапии юный пациент не пережил никаких серьезных побочных эффектов и при этом состояние его нервной системы не ухудшилось, что обычно происходит среди носителей данной вариации болезни. При этом также медики зафиксировали улучшения в состоянии мальчика», — рассказали в медицинском центре, где ребенок проходил лечение.

Сейчас существует более 10 тысяч редких неизлечимых заболеваний. По словам врачей госпиталя, генная терапия может лечь в основу лечения многих из них.

фото: The Hospital for Sick Children