Генная терапия помогла ребенку с редким заболеванием нервной системы — мальчик впервые смог самостоятельно встать на ноги
Американские и канадские молекулярные биологи разработали и впервые успешно применили генную терапию от редкого заболевания нервной системы. Об этом сообщает MedicalXpress.
4-летний Майкл Пироволакис страдал от одной из вариаций спастической спинальной параплегии — при этом заболевании постепенно развивается паралич всех конечностей. Болезнь сопровождается задержкой развития, нарушением речи, судорогами и приводит к летальному исходу. В мире выявлено только 80 детей с таким заболеванием, вызывают его мутации в гене.
Генная терапия, с помощью которой лечили Майкла Пироволакиса, заключается в доставке корректной версии гена в клетки пациента с помощью специального вируса.

«На протяжении первых 12 месяцев после введения генной терапии юный пациент не пережил никаких серьезных побочных эффектов и при этом состояние его нервной системы не ухудшилось, что обычно происходит среди носителей данной вариации болезни. При этом также медики зафиксировали улучшения в состоянии мальчика», — рассказали в медицинском центре, где ребенок проходил лечение.

Сейчас существует более 10 тысяч редких неизлечимых заболеваний. По словам врачей госпиталя, генная терапия может лечь в основу лечения многих из них.
фото: The Hospital for Sick Children
Популярные комментарии
Вероника РассказоваЯ очень сочувствую пострадавшим девочкам! Думаю, возможно были и мальчики. Но! Некоторых эпизодов, возможно, можно было избежать. В частности, если бы девушка Ульяна не поехала на дачу! Хотя, она возможно и не знала, что будет там наедине с ним. Танцоры-тренеры, конечно, уроды конченных! И тень падает на всё сообщество.
Сразу нескольких известных танцоров обвиняют в растлении девочек-подростков: что известно о ситуации
АнастасияОчень хорошо понимаю автора. Тоже отпустила сына во взрослую жизнь. Получил образование. Но есть бытовые особенности, особенности самочувствия и здоровья, сопутствующие основному диагнозу трудности, от которых «не отмахнешься». И это все объективно влияет на качество жизни, самостоятельность, принятие решений. И я как мама также оглядываюсь вокруг себя и понимаю, что в прошлом все что могла сделала, и соломку где могла стелила, но будущее открыто. Задумалась, сейчас мне хорошо, когда сын проявляет радость, состояние счастья, говорит о своей любви.
«Наверное, я планирую жить вечно»: мама 26-летней девушки с ОВЗ — о будущем, которое пугает
ОльгаС Чеховым согласна. Еще Бунин и Куприн для изучения отлично подойдут. Пушкин — вполне неплохо. Гоголь — но не то, что изучают. Салтыков-Щедрин тяжеловат, но необходим и очень современен, к сожалению. Достоевского, Толстого и Тургенева оставила бы для изучения во взрослом возрасте, после школы. Кто захочет — прочитает. В школьной же программе оставила бы для изучения Булгакова, Зощенко и обязательно кого-то из современной литературы. Это все можно изучать, начиная с 7 класса. А до этого надо просто прививать детям любовь к чтению. Не вызвать стойкую неприязнь, когда они в 5 классе читают Му-му или Слово о полку Игореве, а в 6-м — Дубровского. Есть прекрасная литература для детей. Которая также учит хорошему и доброму. Но это именно литература для детей. А наши классики, уж простите, но писали ДЛЯ ВЗРОСЛЫХ читателей. У Толстого были рассказики именно для детей. У Чехова тоже есть подходящая литература, у Куприна. Их — пожалуйста. Но не Бежин луг и не Му-му
«Дети читают классику как записки о жизни инопланетян»: писатель Дмитрий Данилов — о любимых книгах и школьной программе






