Фармкомпания Pfizer приостановила испытания препарата против редкого генетического заболевания — мышечной дистрофии Дюшенна после внезапной смерти ребенка, участвовавшего в исследовании. Об этом сообщает Daily Mail.

Производитель не распространяется о деталях и обстоятельствах гибели пациента. Однако известно, что мальчику, принимавшему экспериментальный препарат «Фордадистроген мовапарвовек» было от двух до четырех лет. После однократного введения вещества у ребенка случилась остановка сердца. При этом доподлинно неизвестно, произошло ли это из-за приема препарата или вследствие состояния здоровья пациента, вызванного его основным диагнозом.

В Pfizer заявили, что приостанавливают испытания «Фордадистрогена мовапарвовека», а взятую паузу используют для выяснения обстоятельств гибели ребенка. Также сообщается, что во время исследования среди пациентов были зафиксированы три инцидента, в ходе которых проявились побочные эффекты генной терапии, однако всем детям из группы стало лучше в течение последующих двух недель.

Pfizer также приостановила введение введение препарата в отдельном параллельном исследовании финального этапа, в котором участвовали мальчики до восьми лет.

Если бы испытания прошли успешно, «Фордадистроген мовапарвовек» мог стать одним из самых дорогих препаратов в мире. У препарат есть рыночный конкурент, который производит компания Sarepta Therapeutics Inc. В 2023 году он был утвержден Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США в прошлом году по ускоренной схеме и стал единственным зарегистрированным видом терапии для детей с миодистрофией Дюшенна. Одна доза лекарства стоит около 3 млн долларов.

Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственная патология мышечной системы, проявляющаяся в первые 3-5 лет жизни преимущественно у мальчиков. Заболевание впервые описал французский невролог Дюшенн в 1853 году, его распространенность составляет 1 случай на 4 тысячи новорожденных мальчиков.

Заболевание приводит к полной обездвиженности и гибели пациентов в среднем примерно к 15-25 годам. Первоначально поражаются мышцы тазового пояса и бедер, затем — плеч и спины, постепенно наступает обездвиженность. Миодистрофия сопровождается скелетными деформациями и поражением сердца. В связи со слабостью дыхательной мускулатуры на заключительном этапе заболевания требуется ИВЛ.

Ralf Liebhold / Shutterstock / Fotodom