В России первые два ребенка получили препараты для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Инновационное лекарство, одна доза которого стоит почти 300 млн рублей, закупили для детей за счет средств фонда «Круг добра». Об этом сообщает «Российская газета».

Деландистроген моксепарвовек (торговое название «Элевидис») — является одним из самых дорогих лекарств в мире. Лекарство ввели двум детям в Российской детской клинической больнице и в НИКИ педиатрии имени академика Вельтищева, первыми его получили мальчики из Краснодарского края из Югры.

Фонд заранее обратился к федеральным медицинским центрам с просьбой обследовать детей, заранее подготовить документы для направления заявок сразу после включения не зарегистрированного в России препарата в перечень для закупок, чтобы первыми его получили дети, вплотную подошедшие к верхней границе предельного возрастного порога.

Препарат нужно вводить в возрасте 4-5 лет, до развития необратимых изменений в мышечной ткани. Первый ребенок перенес введение препарата удовлетворительно, побочных явлений не выявлено. Мальчик будет еще несколько недель находиться в стационаре для наблюдений.

«Благодаря Фонду „Круг добра“, детям с мышечной дистрофией Дюшенна уже доступны четыре еще не зарегистрированных в России препарата патогенетической терапии этого тяжелого жизнеугрожающего заболевания. Но из-за особенностей изменений в гене дистрофина они могут быть назначены лишь трети пациентов», — рассказала профессор Елена Петряйкина, директор Российской детской клинической больницы.

Jose Luis Calvo / Shutterstock / Fotodom