Группа учёных Сычуаньского университета впервые модифицировала геном взрослого человека с помощью технологии CRISPR/Cas9 для лечения рака лёгких. Об эксперименте пишет N+1 со ссылкой на журнал Nature.

Учёные вводят пациентам с раком лёгких их собственные отредактированные Т-лимфоциты. Из клеток удаляют ген мембранного белка PD-1, который подавляет клеточный иммунитет. Этот белок можно блокировать с помощью препаратов на основе антител, но реакция на такое лечение отличается у разных пациентов. Метод генной модификации лимфоцитов должен сделать лечение более эффективным и предсказуемым.

Первому пациенту ввели модифицированные Т-лимфоциты 28 октября. Руководитель группы учёных заявил, что процедура прошла успешно и вскоре пациенту введут вторую дозу модифицированных клеток. В дальнейшем учёные планируют увеличить число участников эксперимента до 10 человек. За ними будут наблюдать в течение полугода, чтобы выявить побочные эффекты.

В генной инженерии в основном используют три технологии: ZFN, TALEN и CRISPR. Они названы по белковым молекулам, которые в них задействованы. CRISPR появилась относительно недавно и считается самой эффективной.

CRISPR впервые обнаружили японские учёные в 1987 году. Это последовательности в ДНК бактерии, которые совпадают с ДНК опасных для бактерий вирусов. По сути, это их защитный механизм. CRISPR запоминает вирусы, чтобы узнавать их и защищаться. Связанные с CRISPR белки Cas могут обрезать ДНК и удалять атакующие вирусы. Это означает, что учёные могут вырезать и вставлять участки ДНК, направляя белок Cas. Белки бывают нескольких видов, Cas9 — самый известный из них.

В 2015 году группа учёных из Университета Сунь Ятсена использовала технологию CRISPR, чтобы изменить ДНК нежизнеспособных человеческих эмбрионов. Учёные попробовали заменить в эмбрионах ген, который вызывает бета-талассемию — болезнь крови, которая передаётся по наследству. Из 86 эмбрионов 71 пережил эксперимент. Успешно заменить участок ДНК удалось всего в четырёх эмбрионах, причём учёные обнаружили, что после разрыва остались потенциально опасные следы деятельности белка Cas9, который повлиял не только на целевой участок ДНК. Этот эксперимент показал, что CRISPR можно использовать на людях. Учёным не удалось опубликовать результаты своей работы в журналах Nature и Science, которые отказали по этическим соображениям. Модификация эмбрионов запрещена в США и в большинстве стран Европы. В феврале 2016 года генную модификацию эмбриона одобрили в Британии.

Испытания по лечению рака лёгких с помощью технологии CRISPR-в Китае разрешили в июле 2016 года.